珈琲と一人口

今日も一日生きてみましょうか

ビルトラルセン (販売名ビルテプソ静注250mg) が 2020/05/20 に発売された

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ビルトラルセンについて

  • デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン53を標的とするアンチセンス核酸
  • エクソン45-52に変異を持つ患者のみが対象
    • デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の7.7%程度に過ぎない

デュシェンヌ型以外の新薬について

  • デュシェンヌ型筋ジストロフィー以外の全ての型に対しては、今後新薬の開発を100種類以上作る必要がある
  • この新薬を皮切りに筋ジストロフィー治療薬の臨床治験が始まる

治験について

  • 身体が弱く移動が困難である筋ジストロフィー患者は、治験の負担が他の疾患を持つ患者と比較して相当に大きい
    • 負担軽減の為、在宅で筋肉機能等15種目の医学情報が1週間以上計測可能なウェアラブル機器を利用した治験が望まれる
    • 筋ジストロフィー協会は2020年に臨床治験促進機構を設立、ウェアラブル機器を利用した治験の推進活動を行っている
      • 将来的に筋ジストロフィー患者は病院に数回行くだけで自宅で治療を受けられるようになる (予定)