ビルトラルセンについて
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン53を標的とするアンチセンス核酸
- エクソン45-52に変異を持つ患者のみが対象
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の7.7%程度に過ぎない
デュシェンヌ型以外の新薬について
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー以外の全ての型に対しては、今後新薬の開発を100種類以上作る必要がある
- この新薬を皮切りに筋ジストロフィー治療薬の臨床治験が始まる
治験について
- 身体が弱く移動が困難である筋ジストロフィー患者は、治験の負担が他の疾患を持つ患者と比較して相当に大きい
- 負担軽減の為、在宅で筋肉機能等15種目の医学情報が1週間以上計測可能なウェアラブル機器を利用した治験が望まれる
- 筋ジストロフィー協会は2020年に臨床治験促進機構を設立、ウェアラブル機器を利用した治験の推進活動を行っている
- 将来的に筋ジストロフィー患者は病院に数回行くだけで自宅で治療を受けられるようになる (予定)
