自作いざり車椅子 ビルトラルセンについて デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン53を標的とするアンチセンス核酸 エクソン45-52に変異を持つ患者のみが対象 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の7.7%程度に過ぎない デュシェンヌ型以外の新薬について …