永田町で行われた筋ジストロフィー勉強会に参加してきた😄
筋ジストロフィーの治験を前にして家族が知っておくべきことに関して、様々なことを教えていただいた。
- エクソン・スキッピング (DMD 治療薬ビルトラルセン)
- 福山型にも効果があると思われる薬で、異常な遺伝子を封じ込めるイメージ
- 筋ジストロフィー症は筋膜の異常が多い
- 蛋白質の遺伝子を作る部分の異常
- DMD と比較して福山型の方が新薬の効果がありそうだが、福山型は脳も色々な部分が侵されている為、効かない箇所もあるかもしれない
- 福山型の筋ジス治験は現在、 DMD 治療薬 ataluren 以外もあるものの、効果は薄そう
- 血管拡張剤、マイオスタチン、イデベノン等
- 幹細胞を用いた筋ジスに対する細胞治療法
- IPS細胞の研究は筋肉部分が一番難しく、実現には時間が掛かると思われる
- Pmda
- 新薬の安全性、効力を検査・認可する機関
- 新薬の申請を通すだけで、1000万円は掛かる
- 1つの試験を通すのには、50-100億円掛かる
- うつ病の治験はダブル・ブラインドも行うが、3割はプラシーボ効果で治ってしまうとのこと
- 治験方法として、ダブル・ブラインドは筋ジスに対しても行われる
- ヨーロッパの EMA 、アメリカには FDA という新薬の認可機関がある
- 日本 (pmda) はアメリカより大分遅れて承認が遅れるが、筋ジスに関しては日本も研究が進んでおり同レベルと思われる
- 薬価がアメリカの方が高く、(初めから日本で出せば価格が低くなり薄利となる為)アメリカを通すことが多い
- 筋ジスにおいて、pmda に関しては先駆けて申請が行われている
- 治験のしきい値は高い
- Inclusion & exclusion criteria
- 治験を行える条件がかなり厳しい
- 臨床医の判断で患者を選ばれている部分がある
- Inclusion & exclusion criteria
- ホルター心電図は日常生活に支障無く利用出来るため、臨床データが集まりやすい
- 小牧先生に進言しても、ホルター心電図を使おうとしなかった (何故だろう)
- 武田先生がフランスに影響を受けて帰国後にようやくホルター心電図を進めていく流れとなった
- ウェアブルデバイスを利用した臨床試験を早く実現したい
- 新薬開発の完了見込次期が不明瞭
- もしかすると5年先とか
- 株価に影響するので、研究機関は口を閉ざしたまま
- 先生によって発言している内容(予測)が異なる
- 治験が始まる次期も不明
- 治験の選択基準は歩幅、6分間の歩行データがメインとなる
午後の部はマインドフルネスの参加型講演のようなもので、言葉には主語がない、というのがとても印象的だった😄 言ったことは全て自身に返ってくる、とは同義でないかもしれないが、言葉にはそれだけ自身を鼓舞したり、ネガティブにしたり、見方を360度変え得るとのこと。
