珈琲と一人口

今日も一日生きてみましょうか

2020-02-02

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永田町で行われた筋ジストロフィー勉強会に参加してきた😄

筋ジストロフィーの治験を前にして家族が知っておくべきことに関して、様々なことを教えていただいた。

  • エクソン・スキッピング (DMD 治療薬ビルトラルセン)
    • 福山型にも効果があると思われる薬で、異常な遺伝子を封じ込めるイメージ
  • 筋ジストロフィー症は筋膜の異常が多い
    • 蛋白質の遺伝子を作る部分の異常
  • DMD と比較して福山型の方が新薬の効果がありそうだが、福山型は脳も色々な部分が侵されている為、効かない箇所もあるかもしれない
  • 福山型の筋ジス治験は現在、 DMD 治療薬 ataluren 以外もあるものの、効果は薄そう
    • 血管拡張剤、マイオスタチン、イデベノン等
  • 幹細胞を用いた筋ジスに対する細胞治療法
    • IPS細胞の研究は筋肉部分が一番難しく、実現には時間が掛かると思われる
  • Pmda
    • 新薬の安全性、効力を検査・認可する機関
    • 新薬の申請を通すだけで、1000万円は掛かる
    • 1つの試験を通すのには、50-100億円掛かる
    • うつ病の治験はダブル・ブラインドも行うが、3割はプラシーボ効果で治ってしまうとのこと
      • 治験方法として、ダブル・ブラインドは筋ジスに対しても行われる
    • ヨーロッパの EMA 、アメリカには FDA という新薬の認可機関がある
    • 日本 (pmda) はアメリカより大分遅れて承認が遅れるが、筋ジスに関しては日本も研究が進んでおり同レベルと思われる
    • 薬価がアメリカの方が高く、(初めから日本で出せば価格が低くなり薄利となる為)アメリカを通すことが多い
    • 筋ジスにおいて、pmda に関しては先駆けて申請が行われている
  • 治験のしきい値は高い
    • Inclusion & exclusion criteria
      • 治験を行える条件がかなり厳しい
    • 臨床医の判断で患者を選ばれている部分がある
  • ホルター心電図は日常生活に支障無く利用出来るため、臨床データが集まりやすい
    • 小牧先生に進言しても、ホルター心電図を使おうとしなかった (何故だろう)
    • 武田先生がフランスに影響を受けて帰国後にようやくホルター心電図を進めていく流れとなった
  • ウェアブルデバイスを利用した臨床試験を早く実現したい
  • 新薬開発の完了見込次期が不明瞭
    • もしかすると5年先とか
    • 株価に影響するので、研究機関は口を閉ざしたまま
    • 先生によって発言している内容(予測)が異なる
    • 治験が始まる次期も不明
  • 治験の選択基準は歩幅、6分間の歩行データがメインとなる

午後の部はマインドフルネスの参加型講演のようなもので、言葉には主語がない、というのがとても印象的だった😄 言ったことは全て自身に返ってくる、とは同義でないかもしれないが、言葉にはそれだけ自身を鼓舞したり、ネガティブにしたり、見方を360度変え得るとのこと。