郵便で遺伝子治療についてのアンケートが届いたので、メモ。
予測されている遺伝子治療の利点
- 病気の進行を止め、骨格筋、心機能、呼吸の機能をある程度改善する可能性がある
- 治療開始時期により効果が異なり、進行の初期段階であればあるほど大きな効果を期待出来る
遺伝子治療の投与
- AAV ベクターを活用した生体内遺伝子導入
- 治療は一回だけの静脈内投与
遺伝子治療に関する注意事項
- 8-10年間を超える長期の効果に関する証拠が不十分 (2020/06時点)
- 免疫応答のリスクがあり単発投与である
- 一度投与後に AAV ベクターに対し免疫が出来2回目の投与は実施できない可能性がある
- AAV ベクターを使用した他の遺伝子治療が今後受けられなくなる可能性がある
- ベクター注入後深刻な免疫応答を起こす可能性がある
