珈琲と一人口

今日も一日生きてみましょうか

2020-06-10 遺伝子治療について

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郵便で遺伝子治療についてのアンケートが届いたので、メモ。

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遺伝子治療に関する背景情報

予測されている遺伝子治療の利点

  • 病気の進行を止め、骨格筋、心機能、呼吸の機能をある程度改善する可能性がある
  • 治療開始時期により効果が異なり、進行の初期段階であればあるほど大きな効果を期待出来る

遺伝子治療の投与

  • AAV ベクターを活用した生体内遺伝子導入
  • 治療は一回だけの静脈内投与

遺伝子治療に関する注意事項

  • 8-10年間を超える長期の効果に関する証拠が不十分 (2020/06時点)
  • 免疫応答のリスクがあり単発投与である
    • 一度投与後に AAV ベクターに対し免疫が出来2回目の投与は実施できない可能性がある
  • AAV ベクターを使用した他の遺伝子治療が今後受けられなくなる可能性がある
  • ベクター注入後深刻な免疫応答を起こす可能性がある